Het PREVAiLS-onderzoek wordt gesponsord door Prilenia en Ferrer, die pridopidine ontwikkelen, een nieuw middel, ook wel ‘onderzoeksmiddel’ genoemd, voor mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
PREVAiLS
Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS
Meer informatie about the PREVAiLS StudyOver het onderzoek
Overzicht van het onderzoek
Evalueren van pridopidine
De PREVAiLS-studie (Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS) is een klinisch onderzoek dat wordt uitgevoerd om te beoordelen of het onderzoeksmiddel mensen met ALS kan helpen. In de studie wordt gekeken of het onderzoeksmiddel de voortgang van de ziekte kan vertragen en de spraak, ademhaling en overlevingskansen kan verbeteren, en hoe veilig het is.
Experimenteel geneesmiddel
Het onderzoeksmiddel is 'experimenteel', wat betekent dat het nog niet is goedgekeurd voor gebruik door gezondheidsautoriteiten en dat de effecten ervan nog worden onderzocht.
Onderzoeksmedicatie
In deze studie krijgen deelnemers ofwel het onderzoeksmiddel ofwel een placebo (samen 'de onderzoeksbehandeling' genoemd). Een placebo ziet er hetzelfde uit als het onderzoeksmiddel, maar bevat geen werkzame stof. De onderzoeksbehandeling wordt geleverd in capsules die via de mond worden ingenomen.
Wat u kunt verwachten als u deelneemt aan het PREVAiLS-onderzoek
Deelname aan het onderzoek duurt ongeveer 2 jaar
Tijdens het onderzoek zullen deelnemers 11 keer naar het onderzoekscentrum komen en 9 keer telefonisch contact hebben met het onderzoeksteam.
Deelnemers mogen bepaalde ALS-medicijnen blijven gebruiken, mits de dosis ten minste 4 weken voor aanvang van de studie ongewijzigd is gebleven en de intentie is dat de dosis gedurende de hele studie hetzelfde blijft
Er zijn geen kosten verbonden aan middelen, tests of beoordelingen die verband houden met het onderzoek. Deelnemers krijgen een vergoeding voor kosten die verband houden met het onderzoek, zoals reiskosten, parkeerkosten en maaltijden tijdens bezoeken aan het onderzoekscentrum
Het onderzoek wordt uitgevoerd in overeenstemming met internationale ethische richtlijnen, Good Clinical Practice (GCP) en lokale wettelijke vereisten.
Een Ethische Commissie (EC) heeft dit onderzoek beoordeeld. Een EC beschermt de rechten, veiligheid en het welzijn van deelnemers.
Tijdlijn van het onderzoek
Screening
Tot 4 weken
Tijdens de screeningperiode komt u naar het studiecentrum en controleert de studiearts of u aan het onderzoek kunt deelnemen.
Kijk of u kunt deelnemen (link naar <Geschiktheidscriteria>)Onderzoeksbehandeling periode
Dubbelblinde periode
48 weken
Gedurende de eerste 48 weken worden deelnemers willekeurig toegewezen aan de het onderzoeksmiddel of de placebo. Dit deel van het onderzoek is ‘dubbelblind’, wat betekent dat u, de studiearts en het onderzoeksteam niet weten welke medicatie u krijgt. Voor elke 3 personen die het onderzoeksmiddel krijgen, krijgen 2 personen de placebo.
Het onderzoeksmiddel wordt de eerste 2 weken eenmaal daags ingenomen en daarna tweemaal daags gedurende de rest van deze periode. U komt 6 keer naar het onderzoekscentrum voor tests en beoordelingen en u heeft 5 telefoongesprekken met het onderzoeksteam.
Open-label verlengingsperiode (OLE)
48 weken
Deelnemers die de onderzoeksbehandeling periode voltooien, gaan door naar een OLE-periode van 48 weken. Tijdens deze periode krijgen alle deelnemers tweemaal daags het onderzoeksmiddel.
U bezoekt het studiecentrum 4 keer voor tests en beoordelingen en voert 4 telefoongesprekken met het onderzoeksteam.
Wat wordt er in het onderzoek gemeten?
De studie vergelijkt het onderzoeksmiddel met een placebo op basis van verschillende maatstaven voor veiligheid en effectiviteit bij ALS, waaronder:
Voortgang van de ziekte
Overleving
Spraak
Ademhalingsfunctie
Slikken en speekselproductie
Kwaliteit van leven
Over het onderzoeksmiddel
ALS is een progressieve ziekte die de zenuwcellen aantast die de spierbewegingen aansturen. Naarmate de ziekte vordert, kunnen mensen met ALS aanzienlijke fysieke beperkingen ondervinden, waaronder verlies van mobiliteit en ademhalings- en spraakproblemen. 1,2
Pridopidine (het onderzoeksmiddel) is een experimenteel middel dat wordt onderzocht voor ALS en andere neurodegeneratieve aandoeningen. Het werkt door een specifiek eiwit, de sigma-1-receptor (S1R), te activeren. S1R helpt zenuwcellen te beschermen en hun functie te ondersteunen. De hoop is dat het onderzoeksmiddel, door S1R te activeren, zenuwcellen kan helpen beschermen tegen schade en de verslechtering van ALS kan vertragen. 3,4
Het onderzoeksmiddel wordt geleverd in capsules en wordt via de mond ingenomen.
Geschiktheid
U, of iemand voor wie u zorgt, komt mogelijk in aanmerking voor deelname aan het PREVAiLS-onderzoek als u/zij:
18-80 jaar oud bent
ALS heeft en binnen 18 maanden bent na het optreden van de eerste symptomen
in staat bent om een capsule door te slikken.
Ga naar of voor de volledige criteria om in aanmerking te komen voor het PREVAiLS-onderzoek ClinicalTrials.gov (opens in new tab) en EU Clinical trials (opens in new tab).
Locaties
Waar vindt het PREVAiLS-onderzoek plaats?
Het PREVAiLS-onderzoek vindt plaats in meerdere centra in de Verenigde Staten, Canada, Europa en Israël.
Klik op de <kaart> hieronder om de locaties te bekijken. Als u geïnteresseerd bent in deelname aan het PREVAiLS-onderzoek of andere klinische onderzoeken naar ALS, of als u meer wilt weten over mogelijke deelname aan het onderzoek, neem dan contact op met uw arts.
Prilenia en Ferrer kunnen geen medisch advies geven of aanvullende informatie over het onderzoek verstrekken die verder gaat dan wat op deze website staat vermeld.
Trial sites: ALS Clinic Bonn University in Bonn, Germany; Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena in Italy; Barrow Neurological Institute in Phoenix, Arizona; Baylor College of Medicine in Houston, Texas; California Pacific Medical Center in San Francisco, California; Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus – ASST Niguarda Hospital in Milan, Italy; Centrum Medyczne Linden in Krakow, Poland; Centrum Medyczne Neuromed, Bydgoszcz in Bydgoszcz, Poland; Charité Universitätsmedizin Berlin- ALS outpatient clinic in Berlin, Germany; CHU Bretonneau in France; CHU Lille in France; CHU Nice in France; Clinical Hospital Santiago de Compostela in Santiago de Compostela, A Coruna; Columbia University in New York, United States; Emory University in Atlanta, Georgia; Genge Partners in Montreal, Quebec; Hadassah Medical Center in Jerusalem, Israel; Healey & AMG Center for ALS Research at Massachusetts General Hospital in Boston, Massachusetts; Hôpital de la Salpêtrière in France; Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone in France; Hospital del Mar in Barcelona, Spain; Hospital Universitari i Politècnic La Fe in Valencia, Spain; Hospital Universitario La Paz – Carlos III in Madrid, Spain; Johns Hopkins University School of Medicine Outpatient Center in Baltimore, Maryland; Karolinska Institutet in Solna, Sweden; King’s College Hospital in Denmark Hill, London; Lewis Katz School of Medicine at Temple University in Philadelphia, Pennsylvannia; Mayo Clinic Jacksonville in United States; McMaster University Medical Centre in Hamilton, Ontario; MDN Centre Queen Square Institute of Neurology in United Kingdom; Medical School Hannover, ALS Centre in Hannover, Germany; Medical University of Warsaw in Warsaw, Poland; Neuromuscular Unit, University Hospital Jena in Jena, Thuringia; Northwestern University in Chicago, Illinois; Royal Stoke University Hospital in Stoke on Trent, United Kingdom; Somnos Clinical Research in Lincoln, Nebraska; Swedish Neuroscience Institute in 500 17th Ave, Seattle; Tel Aviv Sourasky Medical Center in Tel Aviv, Israel; Texas Neurology in Dallas, Texas; Trinity College Dublin in Dublin, Ireland; UMC Utrecht in Utrecht, Netherlands; Umeå University Hospital in Daniel Naezéns väg, 907 37 Umeå; Universitätsklinikum Schleswig-Holstein in Germany; University Hospital of Bellvitge in LHospitalet del Llobregat, Barcelona; University of Alberta in Canada; University of Campania “Luigi Vanvitelli” in Italy; University of Colorado in United States; University of Kansas in Fairway, Kansas; University of Milan Medical School in Milan, Italy; University of Padova in Italy; University of South Florida in Tampa, Florida; University of Torino in Italy; University of Ulm in Ulm, Germany; University of Washington in Seattle, Washington; UZ Leuven in Leuven, Belgium; Washington University School of Medicine in St. Louis, Missouri.
Veelgestelde vragen (FAQ's)
ALS of amyotrofische laterale sclerose is een progressieve ziekte van het zenuwstelsel die de motorische neuronen aantast, die verantwoordelijk zijn voor het aansturen van spierbewegingen, waardoor spierzwakte en verlamming ontstaan. Naarmate de ziekte vordert, kunnen mensen met ALS aanzienlijke fysieke beperkingen ondervinden, waaronder verlies van mobiliteit en ademhalings- en spraakproblemen. 1,2
Het onderzoek evalueert de veiligheid en effectiviteit van het onderzoeksmiddel. Het onderzoek gaat na of het onderzoeksmiddel de voortgang van de ziekte kan vertragen en de spraak, ademhaling en overlevingskansen kan verbeteren.
Het onderzoek bestaat uit twee periodes van 48 weken. In de eerste, dubbelblinde periode worden de deelnemers willekeurig ingedeeld om ofwel het onderzoeksmiddel ofwel een placebo te krijgen. In de eerste periode van 48 weken moeten de deelnemers 7 keer naar het onderzoekscentrum komen (inclusief het eerste screeningbezoek) en 5 telefoongesprekken voeren.
In de tweede periode van 48 weken, de open-label verlenging, krijgen alle deelnemers het onderzoeksmiddel. Tijdens deze periode moeten de deelnemers 4 keer naar het studiecentrum komen en 4 telefoongesprekken voeren.
Het onderzoeksmiddel (pridopidine) werkt door een specifiek eiwit te activeren dat helpt zenuwcellen te beschermen en hun functie te ondersteunen. De hoop is dat het onderzoeksmiddel door dit eiwit te activeren, zenuwcellen kan helpen beschermen tegen schade en de verslechtering van ALS kan vertragen. 3,4
Deelname aan een klinisch onderzoek is volledig vrijwillig. Uw beslissing om al dan niet deel te nemen aan dit klinisch onderzoek heeft geen invloed op de medische zorg die u nu of in de toekomst ontvangt. Als u in aanmerking komt en ervoor kiest om deel te nemen aan het onderzoek, kunt u op elk moment en om welke reden dan ook uit het klinisch onderzoek stappen.
Ja, alle deelnemers krijgen een vergoeding voor onderzoekgerelateerde kosten (reiskosten, parkeerkosten en maaltijden tijdens bezoeken aan het onderzoekscentrum). Neem voor meer informatie contact op met een lid van het onderzoeksteam.
Ga voor meer informatie over dit onderzoek naar ClinicalTrials.gov (opens in new tab) en EU Clinical trials (opens in new tab).