Lo studio PREVAiLS è sponsorizzato da Prilenia e Ferrer, che stanno sviluppando la pridopidina, un farmaco sperimentale, denominato “farmaco dello studio”, per le persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
PREVAiLS
Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS
Per saperne di più about the PREVAiLS StudyInformazioni sullo studio
Panoramica dello studio
Valutazione della pridopidina
Lo studio PREVAiLS (Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS) è uno studio clinico condotto per valutare se il farmaco sperimentale pridopidina, il farmaco dello studio, possa aiutare le persone affette da SLA. Lo studio valuterà il farmaco dello studio per verificare se sia in grado di rallentare la progressione della malattia e migliorare la capacità di parlare, respirare e la sopravvivenza, nonché per valutarne la sicurezza.
Farmaco sperimentale
Il farmaco in studio è "sperimentale", il che significa che non è stato approvato per l'uso dalle autorità sanitarie e che i suoi effetti sono ancora in fase di studio.
Trattamento dello studio
In questo studio i partecipanti riceveranno il farmaco dello studio o un placebo (insieme denominati "trattamento dello studio"). Il placebo ha lo stesso aspetto del farmaco dello studio, ma non contiene principio attivo. Il trattamento dello studio è disponibile in capsule da assumere per via orale.
Cosa aspettarsi se si partecipa allo studio PREVAiLS
La partecipazione allo studio durerà circa 2 anni.
Durante lo studio, i partecipanti dovranno recarsi 11 volte al centro di studio ed effettuare 9 telefonate con il team di studio.
I partecipanti continueranno ad assumere determinati farmaci per la SLA, a condizione che la dose rimanga invariata per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio e che si preveda di mantenerla invariata per tutta la durata dello studio.
Non ci saranno costi per i farmaci, i test o le valutazioni relativi allo studio. Ai partecipanti saranno rimborsate le spese relative allo studio, come i costi di viaggio, parcheggio e vitto durante le visite al centro di studio.
Lo studio sarà condotto in conformità con le linee guida etiche internazionali, la Buona Pratica Clinica (GCP) e i requisiti normativi locali.
Questo studio è stato esaminato da un Comitato di revisione istituzionale (IRB)/Comitato etico (EC). Un IRB/EC tutela i diritti, la sicurezza e il benessere dei partecipanti.
Tempistica dello studio
Screening (per verificare i criteri di partecipazione)
Fino a 4 settimane
Durante il periodo di screening, visiterai il centro di studio e il medico dello studio verificherà se sei idoneo a partecipare allo studio.
Verifica se puoi parteciparePeriodo di trattamento dello studio
Periodo in doppio cieco
48 settimane
Durante le prime 48 settimane, ai partecipanti verrà assegnato in modo casuale il farmaco dello studio o il placebo. Questa parte dello studio è “in doppio cieco”, il che significa che né tu, né il medico dello studio, né il team dello studio saprete quale dei due trattamenti stai assumendo. Per ogni 3 persone che ricevono il farmaco dello studio, 2 persone riceveranno il placebo.
Il trattamento dello studio viene assunto una volta al giorno per le prime 2 settimane, poi due volte al giorno per il resto del periodo. Saranno previste 6 visite al centro dello studio per esami e valutazioni e 5 telefonate con il team dello studio.
Periodo di estensione in aperto (OLE)
48 settimane
I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco dello studio continueranno con un periodo OLE di 48 settimane. Durante questo periodo, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco dello studio due volte al giorno.
Si recherà al centro di studio 4 volte per sottoporsi a test e valutazioni e avrà 4 colloqui telefonici con il team dello studio.
Cosa misurerà lo studio
Lo studio confronterà il farmaco dello studio (pridopidina) con il placebo in base a diversi parametri di sicurezza ed efficacia nella SLA, tra cui:
Progressione della malattia
Sopravvivenza
Capacità di parlare
Funzione respiratoria
Funzione bulbare
Qualità della vita
Informazioni sul farmaco dello studio
La SLA è una malattia progressiva che colpisce le cellule nervose che controllano il movimento muscolare. Ciò provoca debolezza muscolare e, nel tempo, rende difficile o impossibile per le persone muovere i muscoli e parlare chiaramente, rendendo loro infine difficile respirare. 1,2
La pridopidina (il farmaco dello studio) è un farmaco sperimentale attualmente oggetto di studio per la SLA e altre malattie neurodegenerative. Agisce attivando una proteina specifica chiamata recettore sigma-1 (S1R). L’S1R aiuta a proteggere le cellule nervose e a sostenerne la funzione. Si spera che, attivando l’S1R, il farmaco in studio possa aiutare a proteggere le cellule nervose dai danni e rallentare il peggioramento dei sintomi della SLA. 3,4
Il farmaco dello studio è disponibile in capsule e viene assunto per via orale.
Criteri di idoneità
Tu, o una persona a te cara, potreste essere idonei a partecipare allo studio PREVAiLS se:
hai un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni
hai la SLA e sono trascorsi meno di 18 mesi dalla comparsa dei primi sintomi
sei in grado di deglutire una capsula.
La descrizione dello studio PREVAiLS, inclusi i criteri di idoneità completi dello studio, è disponibile su ClinicalTrials.gov (opens in new tab) e EU Clinical trials (opens in new tab).
Sedi
Dove si svolgerà lo studio PREVAiLS?
Lo studio PREVAiLS si svolgerà in diversi centri negli Stati Uniti, in Canada, in Europa e in Israele.
Clicca sulla mappa qui sotto per vedere le sedi dello studio. Se sei interessato a partecipare allo studio PREVAiLS o ad altri studi clinici sulla SLA, o desideri saperne di più sulla possibilità di partecipare allo studio, parlane con il tuo medico.
Prilenia e Ferrer non sono in grado di fornire consulenza medica o ulteriori dettagli sullo studio oltre a quelli inclusi in questo sito web.
Trial sites: ALS Clinic Bonn University in Bonn, Germany; Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena in Italy; Barrow Neurological Institute in Phoenix, Arizona; Baylor College of Medicine in Houston, Texas; California Pacific Medical Center in San Francisco, California; Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus – ASST Niguarda Hospital in Milan, Italy; Centrum Medyczne Linden in Krakow, Poland; Centrum Medyczne Neuromed, Bydgoszcz in Bydgoszcz, Poland; Charité Universitätsmedizin Berlin- ALS outpatient clinic in Berlin, Germany; CHU Bretonneau in France; CHU Lille in France; CHU Nice in France; Clinical Hospital Santiago de Compostela in Santiago de Compostela, A Coruna; Columbia University in New York, United States; Emory University in Atlanta, Georgia; Genge Partners in Montreal, Quebec; Hadassah Medical Center in Jerusalem, Israel; Healey & AMG Center for ALS Research at Massachusetts General Hospital in Boston, Massachusetts; Hôpital de la Salpêtrière in France; Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone in France; Hospital del Mar in Barcelona, Spain; Hospital Universitari i Politècnic La Fe in Valencia, Spain; Hospital Universitario La Paz – Carlos III in Madrid, Spain; Johns Hopkins University School of Medicine Outpatient Center in Baltimore, Maryland; Karolinska Institutet in Solna, Sweden; King’s College Hospital in Denmark Hill, London; Lewis Katz School of Medicine at Temple University in Philadelphia, Pennsylvannia; Mayo Clinic Jacksonville in United States; McMaster University Medical Centre in Hamilton, Ontario; MDN Centre Queen Square Institute of Neurology in United Kingdom; Medical School Hannover, ALS Centre in Hannover, Germany; Medical University of Warsaw in Warsaw, Poland; Neuromuscular Unit, University Hospital Jena in Jena, Thuringia; Northwestern University in Chicago, Illinois; Royal Stoke University Hospital in Stoke on Trent, United Kingdom; Somnos Clinical Research in Lincoln, Nebraska; Swedish Neuroscience Institute in 500 17th Ave, Seattle; Tel Aviv Sourasky Medical Center in Tel Aviv, Israel; Texas Neurology in Dallas, Texas; Trinity College Dublin in Dublin, Ireland; UMC Utrecht in Utrecht, Netherlands; Umeå University Hospital in Daniel Naezéns väg, 907 37 Umeå; Universitätsklinikum Schleswig-Holstein in Germany; University Hospital of Bellvitge in LHospitalet del Llobregat, Barcelona; University of Alberta in Canada; University of Campania “Luigi Vanvitelli” in Italy; University of Colorado in United States; University of Kansas in Fairway, Kansas; University of Milan Medical School in Milan, Italy; University of Padova in Italy; University of South Florida in Tampa, Florida; University of Torino in Italy; University of Ulm in Ulm, Germany; University of Washington in Seattle, Washington; UZ Leuven in Leuven, Belgium; Washington University School of Medicine in St. Louis, Missouri.
Domande frequenti (FAQ)
La SLA, o sclerosi laterale amiotrofica, è una malattia progressiva del sistema nervoso che colpisce i motoneuroni, responsabili del controllo dei movimenti muscolari, causando debolezza muscolare e paralisi. Con il progredire della malattia, le persone affette da SLA possono sperimentare significative limitazioni fisiche, tra cui la perdita di mobilità e difficoltà respiratorie e di linguaggio. 1,2
Lo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco dello studio (pridopidina). Lo studio esaminerà se il farmaco dello studio può aiutare a rallentare la progressione della malattia e migliorare il linguaggio, la respirazione e la sopravvivenza.
Lo studio prevede due periodi di 48 settimane. Nel primo periodo in doppio cieco, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco dello studio (pridopidina) o un placebo. Nel primo periodo di 48 settimane, i partecipanti dovranno recarsi presso il centro di studio 7 volte (compresa la prima visita di screening) ed effettuare 5 telefonate.
Nel secondo periodo di 48 settimane, l’estensione in aperto, tutti i partecipanti riceveranno la pridopidina. Durante questo periodo, i partecipanti dovranno recarsi al centro di studio 4 volte e riceveranno 4 telefonate.
Il farmaco dello studio (pridopidina) agisce attivando una proteina specifica che aiuta a proteggere le cellule nervose e a sostenerne la funzione. Si spera che, attivando questa proteina, il farmaco dello studio possa aiutare a proteggere le cellule nervose dai danni e rallentare il peggioramento dei sintomi della SLA. 3,4
La partecipazione a qualsiasi studio clinico è completamente volontaria. La vostra decisione di partecipare o meno a questo studio clinico non avrà alcun effetto sulle cure mediche che ricevete ora o che riceverete in futuro. Se siete idonei e decidete di partecipare allo studio, potete abbandonarlo in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Sì, tutti i partecipanti saranno rimborsati per le spese relative allo studio (viaggio, parcheggio e vitto durante le visite al centro di studio). Per ulteriori informazioni, si prega di rivolgersi a un membro del team di studio.
Per ulteriori informazioni su questo studio, visitare il sito ClinicalTrials.gov (opens in new tab) e EU Clinical trials (opens in new tab).