El estudio PREVAiLS está patrocinado por Prilenia y Ferrer, que están desarrollando la pridopidina, un medicamento en fase de investigación, denominado «fármaco del estudio», para personas que padecen esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
PREVAiLS
Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS
Más información about the PREVAiLS StudyAcerca del estudio
Resumen del estudio
Evaluación de la pridopidina
El estudio PREVAiLS (estudio de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de la pridopidina en la ELA) es un estudio de investigación clínica que se está llevando a cabo para evaluar si el medicamento en fase de investigación, la pridopidina (fármaco del estudio), puede ayudar a las personas que padecen ELA. El estudio analizará el fármaco del estudio para ver si puede ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar el habla, la respiración y la supervivencia, así como para comprobar su seguridad.
Medicamento en fase de investigación
El fármaco del estudio está «en fase de investigación», lo que significa que aún no ha sido aprobado para su uso por las autoridades sanitarias y que sus efectos aún se están estudiando.
Medicación del estudio
En este estudio, los participantes recibirán el fármaco del estudio o un placebo (denominados conjuntamente «medicación del estudio»). El placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero no contiene principio activo. La medicación del estudio se presenta en cápsulas que se toman por vía oral.
Qué puede esperar si participa en el estudio PREVAiLS
La participación en el estudio durará aproximadamente 2 años.
Durante el estudio, los participantes acudirán 11 veces al centro del estudio y mantendrán 9 conversaciones telefónicas con el equipo del estudio.
Los participantes seguirán tomando determinados medicamentos para la ELA, siempre y cuando la dosis no haya cambiado durante al menos 4 semanas antes de comenzar el estudio y se prevea que la dosis se mantenga igual durante todo el estudio.
No habrá ningún costo por los medicamentos, pruebas o evaluaciones relacionados con el estudio. A los participantes se les reembolsarán los gastos relacionados con el estudio, como los gastos de viaje, aparcamiento y comida durante las visitas al centro del estudio.
El estudio se llevará a cabo de acuerdo con las directrices éticas internacionales, las Buena Práctica Clínica (BPC) y los requisitos reglamentarios locales.
Un Comité de Ética (CE) ha revisado este estudio. Un CE protege los derechos, la seguridad y el bienestar de los participantes.
Cronología del estudio
Selección
Hasta 4 semanas
Durante el periodo de selección, visitará el centro del estudio y el médico del estudio comprobará si puede participar en el estudio.
Compruebe si puede participar (enlace a «Criterios de elegibilidad»).Periodo de tratamiento del estudio
Período doble ciego
48 semanas
Durante las primeras 48 semanas, los participantes serán asignados al azar para recibir el fármaco del estudio o el placebo. Esta parte del estudio es «doble ciego», lo que significa que usted, el médico del estudio y el equipo del estudio no sabrán cuál de los dos está tomando. Por cada 3 personas que reciban el fármaco del estudio, 2 personas recibirán el placebo.
El medicamento del estudio se toma una vez al día durante las primeras 2 semanas y, a continuación, dos veces al día durante el resto de este periodo. Deberá acudir 6 veces al centro del estudio para someterse a pruebas y evaluaciones, y recibirá 5 llamadas telefónicas del equipo del estudio.
Período de extensión abierta (OLE)
48 semanas
Los participantes que completen el periodo de tratamiento del estudio continuarán con un periodo OLE de 48 semanas. Durante este periodo, todos los participantes recibirán el fármaco del estudio dos veces al día.
Acudirá al centro del estudio 4 veces para someterse a pruebas y evaluaciones, y mantendrá 4 llamadas telefónicas con el equipo del estudio.
Qué medirá el estudio
El estudio comparará el fármaco del estudio (pridopidina) con un placebo en varias medidas de seguridad y eficacia en la ELA, entre las que se incluyen:
Progresión de la enfermedad
Supervivencia
Habla
Función respiratoria
Función bulbar
Calidad de vida
Acerca del fármaco del estudio
La ELA es una enfermedad progresiva que afecta a las células nerviosas que controlan el movimiento muscular. Esto provoca debilidad muscular y, con el tiempo, dificulta o imposibilita que las personas muevan los músculos y hablen con claridad, lo que finalmente les dificulta respirar. 1,2
La pridopidina (el fármaco del estudio) es un medicamento en fase de investigación que se está estudiando para la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas. Actúa activando una proteína específica llamada receptor sigma-1 (S1R). El S1R ayuda a proteger las células nerviosas y a mantener su función. Se espera que, al activar el S1R, el fármaco del estudio pueda ayudar a proteger las células nerviosas del daño y ralentizar el empeoramiento de los signos de la ELA. 3,4
El fármaco del estudio se presenta en cápsulas y se toma por vía oral.
Requisitos de elegibilidad
Usted, o alguien a quien cuida, puede ser elegible para participar en el estudio PREVAiLS si:
Tiene entre 18 y 80 años
Padece ELA y han transcurrido menos de 18 meses desde la aparición de los primeros síntomas
Es capaz de tragar una cápsula.
Visite o para conocer todos los criterios de elegibilidad del estudio PREVAiLS ClinicalTrials.gov (opens in new tab) y EU Clinical trials (opens in new tab).
Ubicaciones
¿Dónde se llevará a cabo el estudio PREVAiLS?
El estudio PREVAiLS se llevará a cabo en varios centros de Estados Unidos, Canadá, Europa e Israel.
Haga clic en el mapa que aparece a continuación para ver las ubicaciones de los centros del estudio. Si está interesado en participar en el estudio PREVAiLS u otros estudios clínicos sobre la ELA, o si desea obtener más información sobre la posibilidad de participar en el estudio, hable con su médico.
Prilenia y Ferrer no pueden proporcionar asesoramiento médico ni detalles adicionales sobre el estudio más allá de lo que se incluye en este sitio web.
Trial sites: ALS Clinic Bonn University in Bonn, Germany; Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena in Italy; Barrow Neurological Institute in Phoenix, Arizona; Baylor College of Medicine in Houston, Texas; California Pacific Medical Center in San Francisco, California; Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus – ASST Niguarda Hospital in Milan, Italy; Centrum Medyczne Linden in Krakow, Poland; Centrum Medyczne Neuromed, Bydgoszcz in Bydgoszcz, Poland; Charité Universitätsmedizin Berlin- ALS outpatient clinic in Berlin, Germany; CHU Bretonneau in France; CHU Lille in France; CHU Nice in France; Clinical Hospital Santiago de Compostela in Santiago de Compostela, A Coruna; Columbia University in New York, United States; Emory University in Atlanta, Georgia; Genge Partners in Montreal, Quebec; Hadassah Medical Center in Jerusalem, Israel; Healey & AMG Center for ALS Research at Massachusetts General Hospital in Boston, Massachusetts; Hôpital de la Salpêtrière in France; Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone in France; Hospital del Mar in Barcelona, Spain; Hospital Universitari i Politècnic La Fe in Valencia, Spain; Hospital Universitario La Paz – Carlos III in Madrid, Spain; Johns Hopkins University School of Medicine Outpatient Center in Baltimore, Maryland; Karolinska Institutet in Solna, Sweden; King’s College Hospital in Denmark Hill, London; Lewis Katz School of Medicine at Temple University in Philadelphia, Pennsylvannia; Mayo Clinic Jacksonville in United States; McMaster University Medical Centre in Hamilton, Ontario; MDN Centre Queen Square Institute of Neurology in United Kingdom; Medical School Hannover, ALS Centre in Hannover, Germany; Medical University of Warsaw in Warsaw, Poland; Neuromuscular Unit, University Hospital Jena in Jena, Thuringia; Northwestern University in Chicago, Illinois; Royal Stoke University Hospital in Stoke on Trent, United Kingdom; Somnos Clinical Research in Lincoln, Nebraska; Swedish Neuroscience Institute in 500 17th Ave, Seattle; Tel Aviv Sourasky Medical Center in Tel Aviv, Israel; Texas Neurology in Dallas, Texas; Trinity College Dublin in Dublin, Ireland; UMC Utrecht in Utrecht, Netherlands; Umeå University Hospital in Daniel Naezéns väg, 907 37 Umeå; Universitätsklinikum Schleswig-Holstein in Germany; University Hospital of Bellvitge in LHospitalet del Llobregat, Barcelona; University of Alberta in Canada; University of Campania «Luigi Vanvitelli» in Italy; University of Colorado in United States; University of Kansas in Fairway, Kansas; University of Milan Medical School in Milan, Italy; University of Padova in Italy; University of South Florida in Tampa, Florida; University of Torino in Italy; University of Ulm in Ulm, Germany; University of Washington in Seattle, Washington; UZ Leuven in Leuven, Belgium; Washington University School of Medicine in St. Louis, Missouri.
Preguntas frecuentes (FAQ)
La ELA o esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad progresiva del sistema nervioso que afecta a las neuronas motoras, responsables de controlar el movimiento muscular, provocando debilidad muscular y parálisis. A medida que la enfermedad avanza, las personas que viven con ELA pueden experimentar limitaciones físicas significativas, como pérdida de movilidad y dificultades para respirar y hablar. 1,2
El estudio evaluará la seguridad y la eficacia del fármaco del estudio (pridopidina). El estudio analizará si el fármaco del estudio puede ayudar a ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar el habla, la respiración y la supervivencia.
El estudio consta de dos periodos de 48 semanas. En el primer periodo, doble ciego, los participantes serán asignados al azar para recibir el fármaco del estudio (pridopidina) o un placebo. En el primer periodo de 48 semanas, los participantes deberán acudir al centro del estudio 7 veces (incluida la primera visita de selección) y recibir 5 llamadas telefónicas.
En el segundo periodo de 48 semanas, la extensión abierta, todos los participantes recibirán pridopidina. Durante este periodo, los participantes deberán acudir al centro del estudio 4 veces y recibir 4 llamadas telefónicas.
El fármaco del estudio (pridopidina) actúa activando una proteína específica que ayuda a proteger las células nerviosas y a mantener su función. Se espera que, al activar esta proteína, el fármaco del estudio pueda ayudar a proteger las células nerviosas del daño y ralentizar el empeoramiento de los síntomas de la ELA. 3,4
La participación en cualquier estudio clínico es totalmente voluntaria. Su decisión de participar, o no participar, en este estudio clínico no tendrá ningún efecto en la atención médica que reciba ahora o en el futuro. Si es elegible y decide participar en el estudio, puede abandonarlo en cualquier momento y por cualquier motivo.
Sí, a todos los participantes se les reembolsarán los gastos relacionados con el estudio (desplazamiento, aparcamiento y comida durante las visitas al centro del estudio). Para obtener más información, hable con un miembro del equipo del estudio.
Para obtener más información sobre este estudio, visite ClinicalTrials.gov (opens in new tab) y EU Clinical trials (opens in new tab).