Die PREVAiLS-Studie wird von Prilenia und Ferrer gesponsert, die Pridopidin entwickeln, ein Prüfpräparat, das als „Studienmedikament” bezeichnet wird und für Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) bestimmt ist.
PREVAiLS
Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS
Mehr erfahren about the PREVAiLS StudyÜber die Studie
Studienübersicht
Bewertung von Pridopidine
Die PREVAiLS-Studie (Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS) ist eine klinische Studie, die durchgeführt wird, um zu untersuchen, ob das Prüfpräparat Pridopidin (Studienmedikament) Menschen mit ALS helfen kann. Die Studie wird das Studienmedikament untersuchen, um festzustellen, ob es das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und die Sprache, Atmung und Überlebensrate verbessern kann, und um zu sehen, wie sicher es ist.
Prüfpräparat
Das Studienmedikament ist ein „Prüfpräparat”, was bedeutet, dass es noch nicht von den Gesundheitsbehörden zugelassen ist und seine Wirkungen noch untersucht werden.
Studienmedikation
In dieser Studie erhalten die Teilnehmer entweder das Studienmedikament oder ein Placebo (zusammen als „Studienmedikation” bezeichnet). Ein Placebo sieht genauso aus wie das Studienmedikament, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Die Studienmedikation wird in Form von Kapseln zum Einnehmen verabreicht.
Was Sie bei einer Teilnahme an der PREVAiLS-Studie erwartet
Die Teilnahme an der Studie dauert etwa 2 Jahre
Während der Studie werden die Teilnehmer 11 Mal das Studienzentrum besuchen und 9 Mal mit dem Studienteam telefonieren.
Teilnehmer, die bereits ALS-Medikamente nehmen, dürfen diese weiter einnehmen, sofern die Dosis mindestens 4 Wochen vor Beginn der Studie unverändert war und während der gesamten Studie unverändert bleiben soll.
Es entstehen keine Kosten für studienbezogene Medikamente, Tests oder Untersuchungen. Den Teilnehmern werden studienbezogene Kosten wie Fahrtkosten, Parkgebühren und Verpflegung während der Besuche im Studienzentrum erstattet.
Die Studie wird in Übereinstimmung mit internationalen ethischen Richtlinien, der Guten Klinischen Praxis (GCP) und den lokalen behördlichen Anforderungen durchgeführt.
Diese Studie wurde von einerm Institutional Review Board (IRB)/ einer Ethikkommission (EK) geprüft. Ein IRB/ eine EC schützt die Rechte, die Sicherheit und das Wohlergehen der Teilnehmer.
Zeitplan der Studie
Screening
Bis zu 4 Wochen
Während der Voruntersuchungsphase besuchen Sie das Studienzentrum, wo der Studienarzt überprüft, ob Sie an der Studie teilnehmen können.
Prüfen Sie, ob Sie teilnehmen können (Link zu „Teilnahmebedingungen“).Studienbehandlungsphase
Doppelblindphase
48 Wochen
Während der ersten 48 Wochen werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder dem Studienmedikament oder dem Placebo zugewiesen. Dieser Teil der Studie ist „doppelblind“, was bedeutet, dass die Teilnehmer, der Studienarzt und das Studienteam nicht wissen, welches Medikament Sie einnehmen. Auf drei Personen, die das Studienmedikament erhalten, kommen zwei Personen, die das Placebo erhalten.
Die Studienmedikation wird in den ersten 2 Wochen einmal täglich eingenommen, danach zweimal täglich für den Rest dieses Zeitraums. Sie werden 6 Mal zum Studienzentrum kommen, um sich Tests und Untersuchungen zu unterziehen, und 5 Mal mit dem Studienteam telefonieren.
Offene Verlängerungsphase (OLE)
48 Wochen
Teilnehmer, die den Behandlungszeitraum der Studie abgeschlossen haben, werden im Anschluss eine 48-wöchige OLE-Phase absolvieren. Während dieser Zeit erhalten alle Teilnehmer das Studienmedikament zweimal täglich.
Die Teilnehmer werden viermal zum Studienzentrum kommen, um sich Tests und Untersuchungen zu unterziehen, und viermal mit dem Studienteam telefonieren.
Was wird in der Studie gemessen?
Die Studie vergleicht das Studienmedikament (Pridopidin) mit einem Placebo hinsichtlich verschiedener Sicherheits- und Wirksamkeitsparameter bei ALS, darunter:
Krankheitsverlauf
Überlebensrate
Sprache
Atemfunktion
Bulbäre Funktion
Lebensqualität
Über das Studienmedikament
ALS ist eine fortschreitende Erkrankung, die die Nervenzellen beeinträchtigt, welche die Muskelbewegungen steuern. Dies führt zu Muskelschwäche und erschwert oder verhindert mit der Zeit die Bewegung der Muskeln und das klare Sprechen, was schließlich zu Atembeschwerden führt. 1,2
Pridopidin (das Studienmedikament) ist ein Prüfpräparat, das bei ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen untersucht wird. Es wirkt durch die Aktivierung eines bestimmten Proteins, des Sigma-1-Rezeptors (S1R). S1R trägt zum Schutz der Nervenzellen und zur Unterstützung ihrer Funktion bei. Es besteht die Hoffnung, dass das Studienmedikament durch die Aktivierung von S1R dazu beitragen kann, die Nervenzellen vor Schäden zu schützen und das Fortschreiten der ALS-Symptome zu verlangsamen. 3,4
Das Studienmedikament ist in Kapselform erhältlich und wird oral eingenommen.
Teilnahmeberechtigung
Sie oder eine Ihnen nahestehende Person können möglicherweise an der PREVAiLS-Studie teilnehmen, wenn Sie/sie:
zwischen 18 und 80 Jahre alt sind
an ALS leiden und seit dem Auftreten der ersten Symptome weniger als 18 Monate vergangen sind
in der Lage sind, eine Kapsel zu schlucken.
Die vollständigen Teilnahmebedingungen für die PREVAiLS-Studie finden Sie unter ClinicalTrials.gov (opens in new tab) und EU Clinical trials (opens in new tab).
Standorte
Wo findet die PREVAiLS-Studie statt?
Die PREVAiLS-Studie wird an mehreren Zentren in den Vereinigten Staaten, Kanada, Europa und Israel durchgeführt.
Klicken Sie unten auf die Karte, um die Standorte der Studienzentren anzuzeigen. Wenn Sie an einer Teilnahme an der PREVAiLS-Studie oder anderen klinischen Studien zu ALS interessiert sind oder sich über eine mögliche Studienteilnahme informieren möchten, sprechen Sie mit Ihrem Arzt.
Prilenia und Ferrer können keine medizinische Beratung oder zusätzliche Informationen zur Studie geben, die über die auf dieser Website enthaltenen Informationen hinausgehen.
Trial sites: ALS Clinic Bonn University in Bonn, Germany; Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena in Italy; Barrow Neurological Institute in Phoenix, Arizona; Baylor College of Medicine in Houston, Texas; California Pacific Medical Center in San Francisco, California; Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus – ASST Niguarda Hospital in Milan, Italy; Centrum Medyczne Linden in Krakow, Poland; Centrum Medyczne Neuromed, Bydgoszcz in Bydgoszcz, Poland; Charité Universitätsmedizin Berlin- ALS outpatient clinic in Berlin, Germany; CHU Bretonneau in France; CHU Lille in France; CHU Nice in France; Clinical Hospital Santiago de Compostela in Santiago de Compostela, A Coruna; Columbia University in New York, United States; Emory University in Atlanta, Georgia; Genge Partners in Montreal, Quebec; Hadassah Medical Center in Jerusalem, Israel; Healey & AMG Center for ALS Research at Massachusetts General Hospital in Boston, Massachusetts; Hôpital de la Salpêtrière in France; Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone in France; Hospital del Mar in Barcelona, Spain; Hospital Universitari i Politècnic La Fe in Valencia, Spain; Hospital Universitario La Paz – Carlos III in Madrid, Spain; Johns Hopkins University School of Medicine Outpatient Center in Baltimore, Maryland; Karolinska Institutet in Solna, Sweden; King’s College Hospital in Denmark Hill, London; Lewis Katz School of Medicine at Temple University in Philadelphia, Pennsylvannia; Mayo Clinic Jacksonville in United States; McMaster University Medical Centre in Hamilton, Ontario; MDN Centre Queen Square Institute of Neurology in United Kingdom; Medical School Hannover, ALS Centre in Hannover, Germany; Medical University of Warsaw in Warsaw, Poland; Neuromuscular Unit, University Hospital Jena in Jena, Thuringia; Northwestern University in Chicago, Illinois; Royal Stoke University Hospital in Stoke on Trent, United Kingdom; Somnos Clinical Research in Lincoln, Nebraska; Swedish Neuroscience Institute in 500 17th Ave, Seattle; Tel Aviv Sourasky Medical Center in Tel Aviv, Israel; Texas Neurology in Dallas, Texas; Trinity College Dublin in Dublin, Ireland; UMC Utrecht in Utrecht, Netherlands; Umeå University Hospital in Daniel Naezéns väg, 907 37 Umeå; Universitätsklinikum Schleswig-Holstein in Germany; University Hospital of Bellvitge in LHospitalet del Llobregat, Barcelona; University of Alberta in Canada; University of Campania „Luigi Vanvitelli“ in Italy; University of Colorado in United States; University of Kansas in Fairway, Kansas; University of Milan Medical School in Milan, Italy; University of Padova in Italy; University of South Florida in Tampa, Florida; University of Torino in Italy; University of Ulm in Ulm, Germany; University of Washington in Seattle, Washington; UZ Leuven in Leuven, Belgium; Washington University School of Medicine in St. Louis, Missouri.
Häufig gestellte Fragen (FAQs)
ALS oder amyotrophe Lateralsklerose ist eine fortschreitende Erkrankung des Nervensystems, die die Motoneuronen befällt, welche für die Steuerung der Muskelbewegungen verantwortlich sind, und zu Muskelschwäche und Lähmungen führt. Mit fortschreitender Erkrankung können Menschen mit ALS erhebliche körperliche Einschränkungen erfahren, darunter den Verlust der Mobilität sowie Atembeschwerden und Sprachstörungen. 1,2
Die Studie dient der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Studienmedikaments (Pridopidin). Die Studie untersucht, ob das Studienmedikament dazu beitragen kann, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Sprachfähigkeit, Atmung und Überlebensdauer zu verbessern.
Die Studie umfasst zwei Zeiträume von jeweils 48 Wochen. Im ersten doppelblinden Zeitraum werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder dem Studienmedikament (Pridopidin) oder einem Placebo zugewiesen. Im ersten Zeitraum von 48 Wochen müssen die Teilnehmer sieben Mal das Studienzentrum aufsuchen (einschließlich des ersten Screening-Termins) und fünf Telefonate führen.
Im zweiten Zeitraum von 48 Wochen, der offenen Verlängerung, erhalten alle Teilnehmer Pridopidin. Während dieses Zeitraums müssen die Teilnehmer viermal das Studienzentrum besuchen und vier Telefonate führen.
Das Studienmedikament (Pridopidin) wirkt, indem es ein bestimmtes Protein aktiviert, das zum Schutz der Nervenzellen und zur Unterstützung ihrer Funktion beiträgt. Es besteht die Hoffnung, dass das Studienmedikament durch die Aktivierung dieses Proteins dazu beitragen kann, die Nervenzellen vor Schäden zu schützen und die Verschlechterung der ALS-Symptome zu verlangsamen. 3,4
Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Ihre Entscheidung, an dieser klinischen Studie teilzunehmen oder nicht, hat keinen Einfluss auf die medizinische Versorgung, die Sie jetzt oder in Zukunft erhalten. Wenn Sie teilnahmeberechtigt sind und sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden, können Sie die klinische Studie jederzeit und aus beliebigen Gründen verlassen.
Ja, allen Teilnehmern werden die studienbezogenen Kosten (Reisekosten, Parkgebühren und Verpflegung während der Besuche im Studienzentrum) erstattet. Weitere Informationen erhalten Sie von einem Mitglied des Studienteams.
Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter ClinicalTrials.gov (opens in new tab) und EU Clinical trials (opens in new tab).